- Ogromny sukces zbiórki Łatwoganga na leczenie Maksa z dystrofią mięśniową (DMD) za 12 mln zł wywołał ogólnopolską dyskusję o finansowaniu drogich terapii.
- Ministerstwo Zdrowia, powołując się na brak rekomendacji EMA oraz obawy o skuteczność i bezpieczeństwo, jednoznacznie odmawia refundacji kosztownego leku.
- Sprawdź, dlaczego państwo nie sfinansuje terapii wartej miliony i jakie kontrowersje budzi ona wśród medyków, mimo społecznej mobilizacji.
Akcja internetowego twórcy Łatwoganga, który podczas rowerowego streamu zebrał gigantyczną kwotę na leczenie chłopca, stała się jednym z najgłośniejszych wydarzeń ostatnich tygodni. Sprawa wywołała jednak również debatę o granicach medycyny, bezpieczeństwie terapii genowych i roli państwa w finansowaniu bardzo drogich metod leczenia.
Ministerstwo Zdrowia stawia sprawę jasno
Jak informuje „Rzeczpospolita”, resort zdrowia nie planuje objęcia terapii refundacją. Wiceministra zdrowia Katarzyna Kacperczyk wskazała, że kluczowe znaczenie ma stanowisko Europejskiej Agencji Leków (EMA). Agencja w ubiegłym roku odmówiła dopuszczenia terapii do obrotu na terenie Unii Europejskiej. W uzasadnieniu wskazano, że nie wykazano wystarczających korzyści wynikających z jej stosowania. To właśnie ten argument ma przesądzać o stanowisku polskiego rządu. Oznacza to, że rodziny dzieci walczących z DMD nie mogą liczyć na finansowanie leczenia przez państwo.
Lek za miliony budzi kontrowersje
Choć terapia została warunkowo dopuszczona przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) dla wybranej grupy pacjentów, część specjalistów podchodzi do niej z dużą ostrożnością. Eksperci cytowani przez „Rzeczpospolitą” zwracają uwagę, że nadal brakuje jednoznacznych dowodów potwierdzających skuteczność leczenia. Wskazują również na ryzyko poważnych działań niepożądanych.
Dodatkowe emocje budzą informacje o przypadkach śmiertelnych odnotowanych podczas stosowania terapii. To właśnie kwestie bezpieczeństwa mają być jednym z powodów ostrożnego podejścia środowiska medycznego.
Lekarze apelują o rozwagę
W dyskusję zaangażowało się również Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych. Organizacja już w czerwcu ubiegłego roku przyjęła stanowisko rekomendujące niepodawanie terapii genowych, które nie posiadają europejskiej rejestracji i są finansowane ze środków prywatnych. Przewodnicząca towarzystwa prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska podkreślała, że nadrzędnym celem jest bezpieczeństwo pacjentów. Lekarze zajmujący się leczeniem dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a apelują, by nie oceniać skuteczności terapii wyłącznie przez pryzmat medialnego rozgłosu i ogromnych zbiórek internetowych.
Zbiórka Łatwoganga stała się symbolem ogromnej mobilizacji internautów. W krótkim czasie udało się zgromadzić około 12 mln zł potrzebnych na terapię Maksa Trockiego. Sukces akcji sprawił jednak, że dyskusja wyszła daleko poza samą zbiórkę. Coraz częściej pojawiają się pytania o to, gdzie kończy się nadzieja rodziców, a zaczynają wymogi nauki i procedur medycznych.
25
Podcasty
Playlisty tematyczne
